Найдено потенциальное лекарство от болезней Паркинсона, Альцгеймера и других видов деменции

Mozg chelovekaУ лекарства, которое в настоящее время используется для лечения лейкемии, обнаружена способность останавливать скопление в головном мозге токсичных белков, связанных с болезнями Альцгеймера и Паркинсона, а также различными формами деменции.

Исследователям из Джорджтаунского университета удалось с помощью небольшой дозы лекарства нилотиниба, применяемого для лечения хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ), добиться устранения аномального белка, накопленного в мозге подъопытных мышей.

Целью эксперимента было уничтожение таких белков в мозге, как альфа-синуклеин и тау-протеин, которые способствуют развитию таких болезней, как Паркинсона, Альцгеймера, бокового амиотрофического склероза (БАС), болезни Хантингтона, болезни с тельцами Леви и других нейродегенеративных заболеваний.

Dr Charbel E H Moussa

д-р Шарбель Мусса

«При дегенеративных процессах эти белки накапливаются и приводят к смерти нейронов», – сообщил FoxNews ведущий исследователь д-р Шарбель Мусса, глава неврологического отделения Джорджтаунского университета. «Лучшей стратегией для сохранения клеток мозга живыми, будет устранение ненужного мусора».

Мусса сравнивает нилотиниб с уборщиком, который удаляет из клеток мозга мусор, то есть токсичные белки.

«Если вы сможете включить эту уборочную машину, то вы избавитесь от всего скапливающегося в клетках мусора, которым являются аномальные белки. Клетки должны избавиться от него, чтобы выжить», – говорит Мусса.

Изначально Мусса и его коллеги не были уверены, сможет ли нилотиниб преодолеть гематоэнцефалический барьер – преграду, не позволяющую многим веществам через кровь проникать в мозг. Однако вскоре выяснилось, что это возможно. А значит, та же разновидность лекарства, которая применяется для лечения лейкемии, может быть использована для лечения пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. С той лишь единственной разницей, что Мусса и его коллеги использовали значительно меньшие дозы нилотиниба.

По оценкам исследователей, человеку потребуется всего 1% от дозы лекарства, применяемой при химиотерапии, для заметного неврологического улучшения. Таким образом, уменьшаются и без того незначительные побочные эффекты нилотиниба, такие как головокружение.

У мышей, получавших нилотиниб, были отмечены улучшение когнитивных и двигательных функций, а кроме этого они прожили дольше, в сравнении с мышами, получавшими плацебо.

«Мы знаем, что это лекарство проникает в мозг. И это первое такое лекарство, которое, по нашим данным, одновременно снижает уровень альфа-синуклеина и тау-белка», – говорит д-р Шарбель Мусса. «Когда нам удалось снизить уровень накопленного протеина, мы увидели прогресс в поведении подопытных мышей».

Исследователи надеятся, что они быстро приступят ко второй фазе клинических испытаний, если смогут найти источники финансирования.

«Эти лекарства уже одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, а значит они нормально переносятся людьми. Любые данные о токсичности можно проверить», – говорит Мусса.

Dr Charbel MoussaМусса и его коллеги особенно надеются на возможность использования нилотиниба для лечения деменции с тельцами Леви, при которой у пациентов также присутствуют и амилоидные бляшки, вызывающие болезнь Альцгеймера и одновременно есть признаки болезни Паркинсона. Ведь до сих пор не придумано лекарств, которые могут справиться с этими тяжелыми когнитивными растройствами. «Уровень отчаяния среди таких пациентов огромен», – говорит д-р Мусса.

Изучение этого лекарства, в качестве возможного средства для лечения деменции с тельцами Леви, станет главным приоритетом исследователей, если они приступят ко второй фазе клинических испытаний. Но они также надеются расширить испытания этого лекарства на болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона.

«Возможности этого лекарства, перенацеленного на лечение болезни Паркинсона и других когнитивных растройств, а также деменции, должно быть очень велико и с экономической, и с медицинской точки зрения», – добавляет Мусса. «Я предвижу для этого лекарства большой потенциал в этой области медицины».

Исследование было опубликовано 10 мая 2013 года в журнале «Human Molecular Genetics».